细胞和基因疗法
QPS擅长用精准技术、定制化定量方法和经验证的寡核苷酸定量推动细胞和基因疗法研究。
用高分辨率MS或杂交加色谱进行寡核苷酸定量
我们使用UPLC-HRMS,用“N合1”方法同时对双链寡核苷酸的反义链和有义链进行定量。 其中,“N”是不同电荷包被下,单个同位素峰的准确质量。
根据寡核苷酸药物的属性,我们可能使用探针-杂交方法代替。 QPS设计互补的荧光标记的探针来跟踪药物实体的反义链或其他相关部分。 用LC荧光分析检测荧光标记的反义药物和“N-1、2、3……”长度代谢产物,在一次分析批中可允许同时鉴定和定量药物及其代谢产物。 此外,QPS对PEG修饰的核酸适配体检测经验丰富,这些核酸适配体最适合用LC/UV检测系统进行定量。
QPS科学家将与您的开发团队合作确定具体研究参数。 根据靶标的一级结构、单体单元数量和所需研究设计,选择检测和定量的平台(色谱或探针杂交)。
根据寡核苷酸药物的属性,我们可能使用探针-杂交方法代替。 QPS设计互补的荧光标记的探针来跟踪药物实体的反义链或其他相关部分。 用LC荧光分析检测荧光标记的反义药物和“N-1、2、3……”长度代谢产物,在一次分析批中可允许同时鉴定和定量药物及其代谢产物。 此外,QPS对PEG修饰的核酸适配体检测经验丰富,这些核酸适配体最适合用LC/UV检测系统进行定量。
QPS科学家将与您的开发团队合作确定具体研究参数。 根据靶标的一级结构、单体单元数量和所需研究设计,选择检测和定量的平台(色谱或探针杂交)。
定制化细胞和基因疗法研究
自从Ionis的Vitravene和Spark Therapeutics的LUXTURNA™被批准后,基于寡核苷酸的药物(反义RNA、核酸适配体、siRNA、mRNA、载体)就受到了广泛的关注。 QPS从2002年起支持基因疗法开发,可以利用这些经验帮助您在这一快速扩展的领域中,进行新分子的PK、免疫原性、生物分布、病毒清除和ADME研究。
由于这仍是一个相对较新的领域,基于寡核苷酸的药物在各种生物基质中的定量,不像小分子药物或蛋白、疫苗那么成熟。
QPS使用色谱和配体结合方法对基于寡核苷酸的药物进行定量。 对于色谱方法,我们使用传统LC-MS/MS以及LC/UV方法检测血浆和组织暴露。 此外,我们也使用LC-TOF-MS对双链(ds)寡核苷酸进行定量。 这种高分辨率(LC-HRMS)的方法,可使用“N合1”方法同时确定有义链和反义链,其中“N”是不同电荷包被下的单个同位素峰的准确质量。 我们根据最新FDA生物分析方法验证指南,以5 ng/mL作为LLOQ,定量了多达20,000道尔顿ds寡核苷酸。
QPS科学家将与您的开发团队合作确定具体研究参数。 根据一级结构、单体单元数量和所需研究设计,选择检测和定量的方法(使用色谱或LBA)。
由于这仍是一个相对较新的领域,基于寡核苷酸的药物在各种生物基质中的定量,不像小分子药物或蛋白、疫苗那么成熟。
QPS使用色谱和配体结合方法对基于寡核苷酸的药物进行定量。 对于色谱方法,我们使用传统LC-MS/MS以及LC/UV方法检测血浆和组织暴露。 此外,我们也使用LC-TOF-MS对双链(ds)寡核苷酸进行定量。 这种高分辨率(LC-HRMS)的方法,可使用“N合1”方法同时确定有义链和反义链,其中“N”是不同电荷包被下的单个同位素峰的准确质量。 我们根据最新FDA生物分析方法验证指南,以5 ng/mL作为LLOQ,定量了多达20,000道尔顿ds寡核苷酸。
QPS科学家将与您的开发团队合作确定具体研究参数。 根据一级结构、单体单元数量和所需研究设计,选择检测和定量的方法(使用色谱或LBA)。
用QPCR进行MRNA治疗剂和基因疗法载体定量
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